Американската администрација за храна и лекови (Food and drug administration – FDА) даде зелено светло за лекот Zolgensma на швајцарската компанија Novartis. Станува збор за еднократен третман за болеста спинална мускулна атрофија (SMA) кај бебиња и мали деца, којашто најчесто е фатална.
Цената на овој лек изнесува 2,1 милион долари што е досега највисока цена за медицински третман, пишува The Guardian.
Zolgensma е одобрен за деца под двегодишна возраст кои страдаат од SMA, вклучувајќи ги и оние кои сè уште не пројавиле симптоми на болеста.
Од Novartis екстремно високата цена ја правдаат со тоа што еднократен третман е подобра варијанта од скапите долгогодишни лекувања.
Терапијата вклучува внесување на вирус со цел да се создаде нормална копија на SMN1 генот кај бебињата родени со дефектен ген и се става преку инфузија. Експертите од Novartis велат дека со лекот досега третирале повеќе од 150 пациенти.
Во текот на годинава компанијата очекува одобрување на Zolgensma од Европа и Јапонија.
Фото: Pexels
